Simple Westernによる相対力価アッセイ

革新的な遺伝子治療の実用化を妨げる大きな課題の一つが、目的に適した力価アッセイの不足です。力価アッセイは分析パッケージの中でも特に重要である一方、複雑でリスクが高い場合が少なくありません。

Simple Western™は、1種類の検証済み抗体のみで実施可能なプラットフォーム技術であり、約3時間という迅速な測定を実現します。これにより、ELISAに伴うカスタムアッセイ開発のハードルを下げ、前臨床段階からGMPスケールまでの医薬品開発を加速します。さらにSimple Westernは、複数の品質項目を一度に評価できる手法としても活用されており、タンパク質発現量に基づく力価評価に加えて、純度や、中空／完全粒子比、カプシドタンパク質比といった重要品質特性（CQA）の定量モニタリングにも利用されています。本アプリケーションノートでは、培養ヒト細胞におけるAAVによる遺伝子導入を対象に、平行線解析（PLA）を用いたSimple Westernによる相対力価アッセイを紹介します。具体的には、以下の点を示します。

• AAVセロタイプ間における、高い特異性とCV 5%未満での相対タンパク質発現力価の評価
• 組換えタンパク質を用いた標準曲線による、AAV導入細胞における絶対タンパク質発現量の測定
• 感染性の指標（サロゲート）としての、AAV導入細胞内に残存するカプシドタンパク質の検出